创新药研发产品管线
项目代码 靶点类型 适应症 药物发现 先导化合物优化 临床前研究 临床阶段 上市申请
  • RJ8201 SGK1 Psoriasis
  • RJ4287 THR NASH
  • RJ4964 SYK ITP
  • AML
  • RJ4960 SYK 未披露
  • RJ4377 SYK 未披露
  • RJ7183 未披露 NASH
  • RJ4348 未披露 NASH
  • RJ1203 未披露 未披露
RJ8201
银屑病
作用机制:

靶向作用于Th17通路,Th17通路中的IL-23和IL-17在银屑病的发病机制中发挥着关键作用

优势:

First-in-Class;国际首创,市场上首个针对SGK1靶点的小分子,具有巨大的市场和应用价值;

基于IL-17信号通路的小分子药物,治疗银屑病;

弥补抗体药物价格昂贵及注射不便的不足;

有望开拓炎症性肠病 (IBD) 、干眼症等疾病市场;

良好的药效及高安全性——候选化合物在体外体内试验中均显示了非常好的活性;小鼠及犬均显示极好的安全性;

RJ4964
免疫性血小板减少性紫癜 (ITP)
作用机制:

自身免疫性疾病的发生和免疫球蛋白G-Fc 受体γ(immunoglobulin G-FcRγ,IgG-FcRγ) 信号通路的异常激活息息相关。IgG- 抗原复合物结合免疫细胞上的FcRγ(FcγRⅠA、FcγRⅡA、FcγRⅢA)受体从而介导炎性免疫反应。FcRγ 受体通过ITAM 或半免疫受体酪氨酸激活基序(hemi-immunoreceptortyrosine-based activation motif,hem-ITAM)介导激活Syk,进而增强吞噬细胞对抗原的吞噬作用,刺激细胞产生细胞因子、NO 和ROS,促进杀死微生物并引起组织损伤。RJ4964通过阻断上述IgG-FcRγ 信号过程的发生而治疗自身免疫性疾病。

优势:

•更好的成药性,极大提高了体内暴露水平:

•药效学:RJ4964 (50mg/Kg)组与Fostamatinib 组相比显示出显著性差异,RJ4964药效更加优异;

•对SYK、FLT3 均有良好的双重抑制作用.

•Entospletinib临床II期亚组分析显示其显著提高HOXA9/MEIS1高表达的急性髓细胞白血病患者亚组的生存期;且出乎意料的是在 2 个水平上治 疗的患者均达到完全缓解。

•AML的Ⅰb/Ⅱ期临床研究结果显示无论单药治疗还是联合化疗都表现出良好的耐受性。

RJ4287
NASH
作用机制:

THRβ广泛分布于肝脏,认为其激动剂可以影响甲状腺激素水平,从而改善血脂异常,包括降低TG、降低LDL-C等; THR的另一个亚型THRα广泛分布于心脏,可能引起心脏及骨相关的不良反应; II期临床试验结果显示MGL3196治疗后3个月的肝脏脂肪的减少,对随后肝活检得出的NASH消退和纤维化逆转具有明显的预测能力;MGL3196极有可能成为首个上市的NASH 药物。

优势:

药效相当:相比阳性化合物,在体内外药效测试中均无差异;

安全性更优——在小鼠药效模型中,相比阳性化合物,RJ4287可以显著降低肝体比至正常范围,且不会造成空腹血糖的下降,较阳性化合物更加安全。

显著降低TG:降低TG、降低LDL-C等;高度肝脏靶向,在外周及心脏中分布极少;

兼具药效与安全性——拥有较高暴露量的同时兼顾良好安全性是NASH药物最为重要的特征;已完成临床前研究相关试验;